Innovadora Terapia Génica Restaura la Audición en Niños Sordos

"Los resultados han sido asombrosos, permitiendo a los niños escuchar, reconocer el habla y disfrutar de la música"

- Destacó un investigador del estudio.

5/6/2024

El reciente ensayo de terapia génica realizado en la Universidad de Fudan, Shanghái, ha mostrado resultados impresionantes al restaurar la audición en cinco niños nacidos sordos debido a mutaciones genéticas. Los participantes, de entre uno y once años, fueron tratados utilizando un virus inactivo que transportaba el gen Otof, necesario para la corrección de señales auditivas. Esta innovadora técnica permitió a los niños no solo recuperar la capacidad de oír sino también mejorar sus habilidades para localizar sonidos y reconocer el habla.
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Tras la terapia, los niños pudieron identificar la procedencia de los sonidos, comprender el lenguaje hablado y hasta disfrutar de la música, incluso bailando al ritmo de las melodías. El tratamiento ha permitido un desarrollo auditivo continuo, y los resultados han sido calificados como "asombrosos" por los investigadores. La técnica presenta grandes avances y promete aportar soluciones para diversas causas de pérdida auditiva.
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Este ensayo es pionero al utilizar un virus adenoasociado para la administración del gen Otof, logrando mejoras significativas comparadas con tratamientos previos. Los resultados han dejado una marca indeleble en la investigación médica, emocionando a los especialistas que vieron a estos niños vivir una experiencia sonora nueva.
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Además de la recuperación de la audición, los avances incluyen la mejora en la discriminación del habla en entornos ruidosos y perceptible incremento en las habilidades de comunicación. Estos resultados subrayan el potencial de la terapia génica y su capacidad para cambiar vidas al abordar la sordera de raíz.

Algo Curioso

La terapia génica en cuestión emplea un virus adenoasociado como vehículo para introducir el gen curativo en el tejido auditivo, una técnica que ha sido refinada a lo largo de los años y que promete revolucionar los tratamientos médicos para diversas condiciones genéticas.

Terapia Dirigida al DFNB9

El éxito de la terapia génica se ha enfocado particularmente en tratar la sordera hereditaria conocida como DFNB9, que es causada por la falta de otoferlina. Este pequeño pero crucial protein forma parte integral del mecanismo auditivo, y su ausencia conduce a la sordera congénita. Los resultados del ensayo no solo permitieron a los niños empezar a escuchar, sino también capacitarse para hablar y ubicar la fuente de los sonidos, elementos esenciales para una vida normal.
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La administración de esta terapia se lleva a cabo mediante una infusión del gen Otof directamente en el oído interno, y hasta el momento no se han reportado efectos secundarios mayores. Esta técnica asegura que las células auditivas reciban el gen correctamente, restableciendo su función natural de captar sonidos.

El entusiasmo entre los investigadores ha crecido exponencialmente con la esperanza de expandir este tratamiento a un público más amplio y explorar su aplicación para otros tipos de sordera causados por diferentes mutaciones genéticas. Los avances en estas terapias pueden revolucionar el campo de la audiología y ofrecer nuevas alternativas a aquellos afectados por la sordera desde el nacimiento.
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El impacto de la mejora auditiva en los niños ha sido notorio. No solo han comenzado a responder a estímulos sonoros, sino también a desarrollar habilidades lingüísticas que antes no habían podido. La posibilidad de una vida normal para estos niños se vislumbra cada vez más cercana gracias a estos avances científicos.

Ampliación Internacional del Ensayo

Los científicos responsables de este ensayo pionero están ahora enfocados en la expansión internacional del estudio. Buscan confirmar la seguridad y eficacia del tratamiento con seguimientos más prolongados. Este ensayo ha sido el primero en proporcionar terapia génica para la sordera hereditaria en ambos oídos simultáneamente, mostrando ventajas comparativas sobre estudios anteriores.
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El uso del virus adenoasociado para transportar el gen ha sido una revolucionaria innovación, permitiendo a los niños no solo escuchar, sino también experimentar el sonido en tres dimensiones. La capacidad recién adquirida para ubicarse en relación con fuentes sonoras subraya el éxito del tratamiento y su viabilidad para otros casos de sordera congénita.
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El equipo de Fudan University está colaborando con centros médicos internacionales para compartir sus hallazgos y ampliar la investigación. La implementación de ensayos similares en otros países es esencial para validar y mejorar esta prometedora técnica. Además, una supervisión de seguimiento a largo plazo permitirá a los investigadores evaluar cualquier efecto adverso que pueda surgir con el tiempo.
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La proyección de este ensayo no solo se limita a la comunidad científica, sino que también abre puertas a nuevos tratamientos para millones de personas afectadas por la pérdida auditiva a nivel mundial. El progreso continuo de esta investigación podría cambiar los paradigmas en el tratamiento de la sordera genética y ofrecer esperanzas renovadas a muchas familias.