NUC-7738 es un derivado del cordycepin, compuesto natural presente en el hongo Cordyceps sinensis, y fue diseñado mediante la tecnología ProTide, la cual permite una mayor estabilidad en el torrente sanguíneo y evita la rápida descomposición del principio activo por la enzima adenosina desaminasa (ADA). Esta modificación consigue que el medicamento entre en las células cancerosas sin requerir los transportadores nucleosídicos habituales, generando concentraciones superiores de metabolitos con actividad anticancerígena en el interior de los tumores.
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En la fase 1 de ensayos clínicos, el fármaco evidenció una actividad citotóxica sobre células tumorales que superó los mecanismos de resistencia que afectan al cordycepin natural, con efectos secundarios limitados.
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El estudio de fase 2 incluyó a 12 adultos (de 42 a 74 años de edad) con tumores sólidos avanzados, todos previamente tratados con al menos dos terapias con inhibidores de PD-1 y sin opciones vigentes de tratamiento. El 75% de los pacientes (9 de 12) logró controlar la enfermedad, y uno experimentó una reducción del 55% en el volumen tumoral. Además, 7 de los 12 participantes mantuvieron una supervivencia libre de progresión mayor a 5 meses, un resultado considerado poco común en este grupo de pacientes sin alternativas terapéuticas. El fármaco mantuvo un perfil de seguridad favorable, sin que se reportaran efectos adversos graves asociados al tratamiento.
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Estos resultados fueron presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) en Barcelona en 2024. NuCana, la compañía colaboradora, prevé ampliar la investigación a una cohorte mayor durante 2025 y actualmente sostiene conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para establecer los siguientes pasos regulatorios en el proceso de aprobación del fármaco.
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El cordycepin, base de este nuevo desarrollo, ha sido utilizado en la medicina tradicional china por siglos, aunque su aplicación clínica moderna ha estado limitada por su inestabilidad en la sangre. La tecnología ProTide, incorporada en NUC-7738, supera esa limitación y busca posicionarse como una alternativa eficaz y segura para pacientes oncológicos en los que han fallado las terapias convencionales.
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Los datos presentados hasta abril de 2025 ilustran el potencial de NUC-7738 como tratamiento en casos de tumores sólidos resistentes, destacando su potencia hasta 40 veces superior a la del cordycepin natural y su avance en clínicas especializadas de oncología.