Niño de 12 Años Inicia la Primera Terapia Genética Aprobada para Anemia de Células Falciformes

“Quiero curarme”

- Kendric Cromer.

6/5/2024

El miércoles, Kendric Cromer se convirtió en pionero al ser el primer paciente en recibir una terapia genética comercialmente aprobada para la anemia de células falciformes. Este tratamiento, que se lleva a cabo en el Hospital Nacional Infantil de Washington, no solo es una luz de esperanza para Kendric sino también para aproximadamente 20,000 personas en Estados Unidos aptas para el mismo. Los médicos iniciaron el proceso con la extracción de células madre de la médula ósea de Kendric, un procedimiento que dura entre seis y ocho horas y que puede requerir múltiples sesiones.

El tratamiento, desarrollado por Bluebird Bio y con un costo de 3,1 millones de dólares, implica la modificación genética de las células madre en un laboratorio especializado. Aunque este procedimiento es prolongado y complejo, representa un avance significativo en el tratamiento de enfermedades genéticas. La terapia tiene el potencial no solo de aliviar los síntomas dolorosos de la anemia falciforme sino de curar la condición subyacente, ofreciendo a los pacientes una calidad de vida que antes no podían imaginar.

Esta terapia, llamada Lyfgenia, promete no solo aliviar los síntomas dolorosos típicos de la anemia falciforme sino también abordar las causas genéticas de la enfermedad. El procedimiento inicial es solo el primer paso de un proceso que durará varios meses y que puede requerir múltiples sesiones de recolección de células si la primera no alcanza el número requerido.

Algo Curioso

La anemia de células falciformes afecta mayormente a individuos de ascendencia africana y se estima que en Estados Unidos hay 100,000 personas con esta condición. La terapia genética ofrece una esperanza real de una vida sin dolor y limitaciones para muchos de ellos.

Un Camino Lleno de Esperanza y Desafíos

A pesar de las promesas de la terapia genética, los retos no son menores, tanto en términos médicos como emocionales. Kendric y su familia se enfrentan a un proceso largo, que incluye intensa quimioterapia y potencialmente meses de recuperación. Este tratamiento está al alcance de muy pocos, debido a su alto costo y la capacidad limitada de los centros médicos para administrar estas terapias avanzadas. Children's National, por ejemplo, solo puede tratar a unos 10 pacientes de terapia génica al año.

La vida diaria de Kendric había estado marcada por restricciones severas debido a su condición; actividades simples como andar en bicicleta o jugar al fútbol eran riesgosas para él. Sin embargo, con esta nueva terapia, las perspectivas de llevar una vida sin esas barreras comienzan a ser una posibilidad real. La comunidad médica y las familias afectadas observan con atención y esperanza, conscientes de los desafíos que aún enfrentan en el camino hacia la cura.

Innovación Médica al Servicio de la Comunidad

El desarrollo de terapias genéticas como la que recibe Kendric representa una revolución en el tratamiento de enfermedades hereditarias y crónicas. Esta técnica, que utiliza herramientas de edición genética como CRISPR para modificar las células madre del paciente, abre la puerta a tratamientos para una variedad de condiciones médicas previamente consideradas incurables. Sin embargo, el proceso es arduo y requiere una infraestructura especializada y un equipo médico altamente calificado.

Además del impacto en los pacientes y sus familias, estos avances plantean importantes cuestiones éticas y económicas. El acceso a tratamientos tan costosos es limitado, lo que suscita un debate sobre la equidad en el cuidado de la salud. Mientras la ciencia avanza, la sociedad debe enfrentar estas preguntas, buscando formas de hacer que los tratamientos innovadores sean accesibles para todos los que los necesiten.