La medicina ha alcanzado un hito histórico con la aprobación del primer tratamiento basado en la tecnología CRISPR de edición genética. Este avance, que ha sido posible gracias a décadas de investigación, promete revolucionar el tratamiento de una multitud de enfermedades, incluyendo algunas formas de cáncer y enfermedades genéticas como la anemia falciforme y la beta talasemia. La terapia, conocida como Casgevy, ha sido aprobada en el Reino Unido y se espera que sea ratificada en la Unión Europea en febrero de 2024.
Casgevy funciona mediante la extracción de células precursoras de glóbulos rojos del paciente, corrigiendo los errores en su ADN en el laboratorio mediante el uso de "tijeras" CRISPR, y luego reintroduciendo estas células "crisprizadas" en los pacientes. Este tratamiento representa un cambio radical respecto a los métodos convencionales, como los trasplantes de médula ósea, que son arduos y conllevan efectos secundarios significativos.
Este avance es el resultado del trabajo pionero de científicos como Francis Mojica, quien descubrió las repeticiones CRISPR en el ADN de un microorganismo en 1992, y Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, quienes demostraron el potencial de CRISPR para reescribir el ADN, incluido el humano.