Salud

Revolución Médica: Nace la Medicina CRISPR con Promesa de Salvar Millones de Vidas

La aprobación del primer tratamiento basado en la edición genética CRISPR abre una nueva era en la medicina, prometiendo revolucionar el tratamiento de enfermedades como el cáncer y la anemia falciforme, con el potencial de salvar millones de vidas.

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Revolución Médica: Nace la Medicina CRISPR con Promesa de Salvar Millones de Vidas

La aprobación del primer tratamiento basado en la edición genética CRISPR abre una nueva era en la medicina, prometiendo revolucionar el tratamiento de enfermedades como el cáncer y la anemia falciforme, con el potencial de salvar millones de vidas.

Este es un momento histórico en la medicina, donde la tecnología CRISPR no solo es una promesa, sino una realidad que transformará vidas.

18/12/2023

La medicina ha alcanzado un hito histórico con la aprobación del primer tratamiento basado en la tecnología CRISPR de edición genética. Este avance, que ha sido posible gracias a décadas de investigación, promete revolucionar el tratamiento de una multitud de enfermedades, incluyendo algunas formas de cáncer y enfermedades genéticas como la anemia falciforme y la beta talasemia. La terapia, conocida como Casgevy, ha sido aprobada en el Reino Unido y se espera que sea ratificada en la Unión Europea en febrero de 2024.

Casgevy funciona mediante la extracción de células precursoras de glóbulos rojos del paciente, corrigiendo los errores en su ADN en el laboratorio mediante el uso de "tijeras" CRISPR, y luego reintroduciendo estas células "crisprizadas" en los pacientes. Este tratamiento representa un cambio radical respecto a los métodos convencionales, como los trasplantes de médula ósea, que son arduos y conllevan efectos secundarios significativos.

Este avance es el resultado del trabajo pionero de científicos como Francis Mojica, quien descubrió las repeticiones CRISPR en el ADN de un microorganismo en 1992, y Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, quienes demostraron el potencial de CRISPR para reescribir el ADN, incluido el humano.

Algo Curioso
La tecnología CRISPR, que fue descubierta inicialmente como un mecanismo de defensa en bacterias, ha evolucionado para convertirse en una de las herramientas más poderosas y versátiles en la investigación genética, con aplicaciones que van desde la agricultura hasta la medicina.

Un Cambio Paradigmático en el Tratamiento de Enfermedades Genéticas

La terapia CRISPR, Casgevy, ha inaugurado una nueva generación de tratamientos médicos. Aunque todavía es una herramienta en desarrollo, su aplicación es prometedora en trastornos vinculados a errores en un solo gen, como la enfermedad de Huntington. Actualmente, hay casi cien ensayos clínicos en marcha con tratamientos experimentales CRISPR, abriendo un amplio espectro de posibilidades para combatir diversas enfermedades.

El tratamiento Casgevy ha sido desarrollado por la empresa suiza CRISPR Therapeutics, cofundada por Emmanuelle Charpentier, y la empresa estadounidense Vertex Pharmaceuticals. Este tratamiento representa un gran avance, especialmente para enfermedades como la anemia falciforme y la beta talasemia, que hasta ahora solo tenían como opción curativa los trasplantes de médula ósea, limitados y con riesgos significativos.

La aprobación de Casgevy en Estados Unidos y el Reino Unido marca un punto de inflexión en la medicina. Este tratamiento, que se administra una sola vez, tiene el potencial de detener las crisis de dolor debilitantes en pacientes con anemia falciforme, una enfermedad que anteriormente solo podía curarse con un arriesgado trasplante de células madre.

La aprobación de Casgevy marca un hito en la historia de la medicina, no solo por su innovación tecnológica, sino también por su potencial para cambiar la vida de millones de personas. La terapia CRISPR, que se administra una sola vez, ha demostrado ser efectiva en el tratamiento de la anemia falciforme y la beta talasemia, enfermedades que afectan a millones de personas en todo el mundo. En los ensayos clínicos, la mayoría de los pacientes tratados con Casgevy experimentaron una reducción significativa o la eliminación completa de los síntomas dolorosos asociados con estas enfermedades.

CRISPR: Una Herramienta Poderosa en la Lucha Contra Enfermedades Complejas

Además de Casgevy, la FDA de Estados Unidos también ha aprobado Lyfgenia, otro tratamiento de terapia génica para la anemia falciforme. A diferencia de Casgevy, Lyfgenia no utiliza la tecnología CRISPR para cortar el genoma, sino que añade un gen terapéutico a las células para producir hemoglobina sana. Este enfoque alternativo también ha mostrado resultados prometedores en los ensayos clínicos.

Sin embargo, ambos tratamientos enfrentan el desafío del alto costo, lo que plantea preguntas sobre la accesibilidad y la equidad en el tratamiento de enfermedades genéticas. Los expertos en el campo están llamando a esfuerzos para reducir estos costos y hacer que estas terapias revolucionarias estén disponibles para una audiencia más amplia.

Fuentes

El País | El Mundo | Wired | National Geographic

Este es un momento histórico en la medicina, donde la tecnología CRISPR no solo es una promesa, sino una realidad que transformará vidas.

Dec 18, 2023
Colglobal News

La medicina ha alcanzado un hito histórico con la aprobación del primer tratamiento basado en la tecnología CRISPR de edición genética. Este avance, que ha sido posible gracias a décadas de investigación, promete revolucionar el tratamiento de una multitud de enfermedades, incluyendo algunas formas de cáncer y enfermedades genéticas como la anemia falciforme y la beta talasemia. La terapia, conocida como Casgevy, ha sido aprobada en el Reino Unido y se espera que sea ratificada en la Unión Europea en febrero de 2024.

Casgevy funciona mediante la extracción de células precursoras de glóbulos rojos del paciente, corrigiendo los errores en su ADN en el laboratorio mediante el uso de "tijeras" CRISPR, y luego reintroduciendo estas células "crisprizadas" en los pacientes. Este tratamiento representa un cambio radical respecto a los métodos convencionales, como los trasplantes de médula ósea, que son arduos y conllevan efectos secundarios significativos.

Este avance es el resultado del trabajo pionero de científicos como Francis Mojica, quien descubrió las repeticiones CRISPR en el ADN de un microorganismo en 1992, y Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, quienes demostraron el potencial de CRISPR para reescribir el ADN, incluido el humano.

La medicina ha alcanzado un hito histórico con la aprobación del primer tratamiento basado en la tecnología CRISPR de edición genética. Este avance, que ha sido posible gracias a décadas de investigación, promete revolucionar el tratamiento de una multitud de enfermedades, incluyendo algunas formas de cáncer y enfermedades genéticas como la anemia falciforme y la beta talasemia. La terapia, conocida como Casgevy, ha sido aprobada en el Reino Unido y se espera que sea ratificada en la Unión Europea en febrero de 2024.

Casgevy funciona mediante la extracción de células precursoras de glóbulos rojos del paciente, corrigiendo los errores en su ADN en el laboratorio mediante el uso de "tijeras" CRISPR, y luego reintroduciendo estas células "crisprizadas" en los pacientes. Este tratamiento representa un cambio radical respecto a los métodos convencionales, como los trasplantes de médula ósea, que son arduos y conllevan efectos secundarios significativos.

Este avance es el resultado del trabajo pionero de científicos como Francis Mojica, quien descubrió las repeticiones CRISPR en el ADN de un microorganismo en 1992, y Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, quienes demostraron el potencial de CRISPR para reescribir el ADN, incluido el humano.

Algo Curioso
La tecnología CRISPR, que fue descubierta inicialmente como un mecanismo de defensa en bacterias, ha evolucionado para convertirse en una de las herramientas más poderosas y versátiles en la investigación genética, con aplicaciones que van desde la agricultura hasta la medicina.

Un Cambio Paradigmático en el Tratamiento de Enfermedades Genéticas

La terapia CRISPR, Casgevy, ha inaugurado una nueva generación de tratamientos médicos. Aunque todavía es una herramienta en desarrollo, su aplicación es prometedora en trastornos vinculados a errores en un solo gen, como la enfermedad de Huntington. Actualmente, hay casi cien ensayos clínicos en marcha con tratamientos experimentales CRISPR, abriendo un amplio espectro de posibilidades para combatir diversas enfermedades.

El tratamiento Casgevy ha sido desarrollado por la empresa suiza CRISPR Therapeutics, cofundada por Emmanuelle Charpentier, y la empresa estadounidense Vertex Pharmaceuticals. Este tratamiento representa un gran avance, especialmente para enfermedades como la anemia falciforme y la beta talasemia, que hasta ahora solo tenían como opción curativa los trasplantes de médula ósea, limitados y con riesgos significativos.

La aprobación de Casgevy en Estados Unidos y el Reino Unido marca un punto de inflexión en la medicina. Este tratamiento, que se administra una sola vez, tiene el potencial de detener las crisis de dolor debilitantes en pacientes con anemia falciforme, una enfermedad que anteriormente solo podía curarse con un arriesgado trasplante de células madre.

La aprobación de Casgevy marca un hito en la historia de la medicina, no solo por su innovación tecnológica, sino también por su potencial para cambiar la vida de millones de personas. La terapia CRISPR, que se administra una sola vez, ha demostrado ser efectiva en el tratamiento de la anemia falciforme y la beta talasemia, enfermedades que afectan a millones de personas en todo el mundo. En los ensayos clínicos, la mayoría de los pacientes tratados con Casgevy experimentaron una reducción significativa o la eliminación completa de los síntomas dolorosos asociados con estas enfermedades.

CRISPR: Una Herramienta Poderosa en la Lucha Contra Enfermedades Complejas

Además de Casgevy, la FDA de Estados Unidos también ha aprobado Lyfgenia, otro tratamiento de terapia génica para la anemia falciforme. A diferencia de Casgevy, Lyfgenia no utiliza la tecnología CRISPR para cortar el genoma, sino que añade un gen terapéutico a las células para producir hemoglobina sana. Este enfoque alternativo también ha mostrado resultados prometedores en los ensayos clínicos.

Sin embargo, ambos tratamientos enfrentan el desafío del alto costo, lo que plantea preguntas sobre la accesibilidad y la equidad en el tratamiento de enfermedades genéticas. Los expertos en el campo están llamando a esfuerzos para reducir estos costos y hacer que estas terapias revolucionarias estén disponibles para una audiencia más amplia.

Fuentes

El País | El Mundo | Wired | National Geographic

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