Un equipo de la Universidad de Stanford ha presentado la tecnología CRISPR-TO, una innovación que utiliza el sistema CRISPR-Cas13 para transportar ARN a ubicaciones determinadas dentro de las neuronas. A diferencia de la clásica técnica CRISPR-Cas9, que actúa sobre el ADN, CRISPR-Cas13 se ha modificado en este caso para servir como un vector de ARN. El funcionamiento se basa en señales de localización molecular que funcionan como direcciones internas dentro de la célula, permitiendo que el ARN llegue a sitios específicos que requieren reparación, facilitando la regeneración de áreas afectadas.
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En experimentos realizados con neuronas de ratón in vitro, los científicos identificaron varias moléculas de ARN candidatas. Destaca una de ellas, cuyo uso incrementó el crecimiento de neuritas en un 50% tras 24 horas de aplicación. Estos resultados sugieren que el sistema puede ser clave en el tratamiento de enfermedades neurológicas donde el transporte endógeno de ARN está comprometido, como la esclerosis lateral amiotrófica y la atrofia muscular espinal, patologías en las que la falta de transporte impide la adecuada regeneración de las neuronas y conduce a daños irreversibles.
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Actualmente, el equipo de Stanford utiliza la tecnología CRISPR-TO para rastrear e identificar más moléculas de ARN con potencial reparador tanto en cerebros de ratón como en cultivos de neuronas humanas, avanzando en el desarrollo de nuevas aproximaciones terapéuticas para trastornos neurodegenerativos y lesiones cerebrales traumáticas.
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En paralelo, la revista Nature publicó el artículo “Clonal tracing with somatic epimutations reveals dynamics of blood ageing”, que describe el método EPI-Clone. Esta metodología permite rastrear la historia de linajes celulares analizando epimutaciones somáticas, específicamente la metilación de 453 sitios CpG en células madre hematopoyéticas y progenitores en ratones y humanos. Los resultados muestran que en ratones jóvenes, cerca del 50% de las células pertenecen a grandes clones. En ratones envejecidos, estos clones presentan una expansión predominante y contienen principalmente células madre hematopoyéticas (HSCs), superando el 1% del tamaño relativo, lo que refleja una disminución de la diversidad clonal asociada al envejecimiento y un cambio en la dinámica de la hematopoyesis.
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La integración de tecnologías como CRISPR-TO y EPI-Clone representa un salto sustancial en las herramientas disponibles para comprender y abordar tanto la reparación celular neurológica como la dinámica de la renovación celular asociada a la edad. Estos avances abren nuevas perspectivas para el desarrollo de terapias de medicina regenerativa y el tratamiento de enfermedades degenerativas.