Diez de doce pacientes con la forma más severa de diabetes tipo 1 dejaron de requerir insulina tras recibir una única infusión de células derivadas de células madre como parte de un ensayo clínico del tratamiento experimental zimislecel, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals. Un año después de la intervención, los otros dos participantes también mostraron mejoras al requerir dosis significativamente menores de insulina.
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El tratamiento consiste en obtener células madre y convertirlas químicamente en células de los islotes pancreáticos encargadas de regular el nivel de glucosa en la sangre. Estas células se infunden por vía intravenosa y migran al hígado, donde se asientan y comienzan a funcionar en sustitución de las células destruidas por el sistema inmunitario de las personas con diabetes tipo 1.
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El estudio, revelado en la reunión anual de la Asociación Americana de Diabetes y publicado por The New England Journal of Medicine, reclutó pacientes con hipoglucemia asintomática, una complicación que afecta al 30% de quienes padecen diabetes tipo 1. Estos pacientes no perciben las señales habituales de bajo nivel de azúcar, como temblores o sudoración, lo que eleva el riesgo de desmayos, convulsiones y muerte súbita.
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De acuerdo con el Dr. Trevor Reichman, primer autor del estudio, la necesidad de insulina comenzó a desaparecer pocos meses tras la infusión y prácticamente todos los episodios de hipoglucemia dejaron de registrarse dentro de los primeros 90 días. Para lograr estos resultados, los participantes deberán consumir medicamentos inmunosupresores de forma indefinida para evitar que su sistema inmunológico rechace las células trasplantadas. Estos fármacos pueden aumentar el riesgo de infecciones y, potencialmente, de cáncer a largo plazo.
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Vertex Pharmaceuticals indicó que aún no hay datos sobre la efectividad de zimislecel en personas con formas menos graves de diabetes tipo 1 y tampoco adelantó detalles sobre el precio del tratamiento, que aún necesita la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) antes de su comercialización.
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La investigación es resultado de más de 25 años de trabajo iniciado por Doug Melton, científico de Harvard, quien lideró junto a un equipo de 15 personas la búsqueda de la fórmula adecuada para transformar células madre en células de islotes pancreáticos; Harvard y otras instituciones invirtieron aproximadamente 50 millones de dólares en este esfuerzo. El Dr. Peter Butler, consultor de Vertex y profesor en la Universidad de California en Los Ángeles, subrayó la dificultad del proceso, señalando que "hubo mil experimentos negativos por cada uno positivo".
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El primer paciente tratado con zimislecel, Brian Shelton, recibió la infusión en 2021 y logró liberarse de las crisis hipoglucémicas, aunque falleció posteriormente por complicaciones no relacionadas con el tratamiento. La admisión al ensayo requirió criterios estrictos, entre ellos la predisposición a tomar inmunosupresores de por vida.
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En Estados Unidos, cerca de dos millones de personas padecen diabetes tipo 1, una enfermedad distinta a la diabetes tipo 2, que suele diagnosticarse más adelante en la vida. El manejo de la insulina es complejo y costoso, ya que los desajustes pueden provocar graves daños en órganos y crisis potencialmente mortales.
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Vertex planea presentar su solicitud de aprobación del medicamento a la FDA en el próximo año, si los estudios en curso mantuvieran resultados positivos para pacientes con las variantes más graves de la enfermedad.